- La actividad es organizada por la escuela de Ingeniería Industrial y Bioquímica de la Pontificia Universidad Católica de Valparaíso y abordará, entre otros aspectos, el costo de medicamentos y la oportunidad que tienen los pacientes de acceder a nuevos desarrollos biotecnológicos.
- Los problemas de financiamiento público investigados por parlamentarios, la judicialización de casos para acceder a tratamiento y la disponibilidad de terapias de frontera son algunos de los recientes hitos sobre el problema de las denominadas patologías huérfanas en Chile.
– Una de las entidades impulsoras de la cita es la Fundación FELCH, agrupación de pacientes que reúne a familias de todo el país y cuya directora ejecutiva es integrante de la Comisión de Vigilancia Ciudadana de la Ley Ricarte Soto.
Valparaíso será sede de un coloquio para abordar algunos de los recientes hitos en materia de patologías raras en Chile: desde los problemas de financiamiento de la Ley Ricarte Soto –que motivaron la apertura de una comisión investigadora en el parlamento– hasta la demanda por acceder a tratamientos de frontera y elevados costos serán parte del coloquio “Una perspectiva integrada de las enfermedades huérfanas: desde la academia a la sociedad”.
La cita es organizada por las escuelas de ingeniería industrial y bioquímica de la Pontificia Universidad Católica de Valparaíso, en colaboración con la Agencia Nacional de Investigación y Desarrollo (ANID) y la Fundación de Enfermedades Lisosomales de Chile (FELCH), una entidad que agrupa a pacientes de todo el país y cuya directora ejecutiva, Myriam Estivill, es actualmente parte de la Comisión de Vigilancia Ciudadana de la Ley Ricarte Soto.
Claudia Altamirano, académica de la escuela de civil bioquímica de la PUCV, especializada en la investigación y desarrollo de biofármacos, dijo que el encuentro supone un primer paso para establecer redes entre múltiples partes interesados en la sociedad civil, el mundo académico y los sectores público y privado.
“Estamos convencidos de que los desarrollos que se hacen en los países como el nuestro, pequeño, de pocos recursos y con una escasa industria biofarmacéutica, tienen que hacerse de forma integrada. En ese contexto, el impacto de las enfermedades raras se hace notar aún más. Una forma de educar y sensibilizar pasa por entender de qué se tratan estas condiciones y las diferentes aristas involucradas en torno a un paciente, que son muchísimas”.
Desde las agrupaciones de pacientes, valoraron la posibilidad de establecer un diálogo sobre el actual escenario para los trastornos de baja prevalencia en el país, y en especial por la mirada que pueden aportar el mundo académico en diversos temas.
Aspectos como la pertinencia de las actuales políticas públicas en el contexto de la evolución de los desarrollos biomédicos es uno de ellos.
Myriam Estivill comentó que la principal política pública en la materia, la Ley Ricarte Soto, no solo financia a un ínfimo porcentaje de pacientes que se ven afectado por enfermedades huérfanas, sino tampoco parece ser un instrumento adecuado para asimilar la velocidad de la ciencia contemporánea.
“El actual escenario para las familias y pacientes que conviven con síndromes huérfanos es muy complejo, y está marcado principalmente por la falta de recursos, que ha impedido que nuevas tecnologías ingresen a la cobertura de la Ley Ricarte Soto, y la ausencia de un apoyo realmente integral en este proceso. Creemos que es importante que la academia pueda desempeñar un papel de conexión entre pacientes y reguladores para reflexionar y dialogar acerca de temas como el costo y el acceso a tratamientos”.
Tomando como referencia tasas internacionales, como las de Estados Unidos y la Unión Europea, se estima que en nuestro país, hasta 1.3 millones de personas sufren patologías de baja prevalencia (estas se calculan en más de 200). Estas son, en su mayoría, crónicas y degenerativas.
El 80 por ciento de los trastornos tiene un origen genético y están presente desde antes del nacimiento. Un 65 por ciento son graves e invalidantes y se caracterizan por un comienzo precoz (antes de los dos años), dolores crónicos (20 por ciento de los casos) y otros problemas asociados, como déficit motor e intelectual, de acuerdo a la Organización Mundial de la Salud.
El encuentro se llevará a cabo el próximo 4 de junio –desde las 9:00 a las 12:30 horas– en el salón de honor de la Casa Central de la PUCV, y contempla la realización de conferencias sobre el proceso de desarrollo de medicamentos, el acompañamiento médico de las terapias, la realidad que enfrentan los pacientes en Chile y el manejo espiritual de los procesos terapéuticos.
Alto costo de las terapias
La compleja situación de las enfermedades huérfanas en Chile se ha agudizado en los últimos años. Desde 2020, FELCH y diversas agrupaciones de pacientes vienen alertando acerca de las dificultades de implementación de la Ley Ricarte Soto, cuyos decretos para incorporar nuevas tecnologías biomédicas para financiamiento (publicados cada tres años) estuvo varios años detenido como consecuencia de un déficit presupuestario.
Esto luego de la emisión de un informe de sustentabilidad financiera por parte del Ministerio de Hacienda en 2020. Hasta mediados de 2022 se habían recibido 896 solicitudes de financiamiento para la inclusión de nuevas tecnologías y terapias que beneficien a personas diagnosticadas y que se encuentran sin respaldo. El denominado quinto decreto, finalmente sellado el 2023, solo mantuvo las patologías dispuestas en el cuarto.
“Debido a la complejidad de la situación en el país, tener una mirada integral, que involucre a diferentes actores, es muy importante. Si bien nosotros representamos a los pacientes y luchamos por ellos, es también necesario que podamos comprender la otra cara de la moneda: por qué los medicamentos tienen ese precio o por qué resulta tan problemático en la mayor parte de los casos acceder a nuevos desarrollos”, señaló Myriam Estivill.
Claudia Altamirano complementó que un paciente que sufre un trastorno poco frecuente, muchas veces incluso desconocido para los médicos, enfrenta múltiples desafíos: desde el acceso al medicamento hasta el acompañamiento familiar. “Si como país queremos buscar una solución integral al problema, los esfuerzos tienen que ser colectivos y mancomunados, con un eje transversal de educación en todos esos ámbitos”, dijo la académica de la PUCV.
La Ley 20.850, popularmente conocida como Ley Ricarte Soto, se promulgó en junio de 2015, con enormes expectativas ciudadanas, pero a menos de diez años de este hito solo un minúsculo grupo de pacientes puede acceder a cobertura a través de esta política pública, mientras miles de pacientes y decenas de patologías continúan al margen.
La normativa entrega garantías a 27 problemas de salud, de los cuales 19 son enfermedades raras, entre ellas tres tipos de mucopolisaridosis, las esclerosis múltiple y lateral amiotrófica y las enfermedades de Gaucher, Huntington y Fabry. Su financiamiento es gestionado a través de un fondo al que se le inyectan recursos anualmente, que no depende de las partidas presupuestarias del Estado y que permanece invertido en fondos de bajo riesgo.
En los últimos meses, la Cámara de Diputados y Diputadas abrió una comisión investigadora para analizar los problemas de financiamiento de la Ley 20.850.
La instancia, liderarada por el diputado Tomás Lagomarsino (IND), advirtió sobre la urgencia de incrementar el presupuesto asignado a la normativa, además de impulsar mejoras en otros tres ejes relacionados. A nueve años de su implementación, la regulación mantiene los recursos inicialmente definidos para la cobertura de enfermedades de alto costo: cien mil millones de pesos anuales reajustados por inflación, subrayó la comisión, que en las próximas semanas hará pública sus conclusiones.
Oportunidades a futuro
Para las agrupaciones de pacientes, la disponibilidad de nuevos tratamientos representa la única esperanza de mejorar su calidad de vida e incluso extender los años que la evidencia médica dicta para sus enfermedades.
Hasta el cuarto decreto de la Ley Ricarte Soto, según una estimación de Fonasa, 34 mil personas eran beneficiarios. Del total de pacientes que recibió financiamiento al año 2023, 25 mil ingresaron por el primer decreto, 4 mil 900 por el segundo y apenas 700 por el tercero. Antes de la promulgación del quinto, casi 900 tecnologías estaban postulando para recibir cobertura estatal.
Las entidades ciudadanas tienen un rol fundamental en la actual regulación, ya que en muchos casos son ellas las que promueven nuevas terapias para ser incorporadas. Myriam Estivill afirma que, en tal sentido, los pacientes y sus familias desempeñan un rol no solo en la vigilancia de la implementación de la ley, sino también, en muchos casos, entregando información crucial a los médicos tratantes.
“Falta mucho por avanzar. Desde las agrupaciones tampoco vemos lejana la posibilidad de que Chile pueda consolidarse como un polo de investigación y desarrollo para fármacos de alto costo en América Latina, en la medida que sea acompañado por los entes reguladores y la comunidad científica desde la academia, poniendo en el centro de este proceso a los pacientes”, sostuvo la representante de la FELCH.
Para la académica de la PUCV Claudia Altamirano, Chile tiene experiencia en la realización de estudios clínicos, convocando a diferentes grupos científicos, tanto en establecimientos de salud como en la academia. Aun cuando se trata de un debate preliminar, “fortalecer la asociatividad entre diversos actores es importante para dar este paso», señaló la ingeniera bioquímica.
De acuerdo a la Organización Mundial de la Salud, las enfermedades poco frecuentes podrían afectar hasta el 7 por ciento de la población del planeta. Si esta relación es certera, en Chile podría haber cerca de un millón de personas que viven con una de estas enfermedades. La entidad calcula que en todo el planeta existen más de 8 mil condiciones de este tipo.
En casi la mitad de los casos el pronóstico vital está en juego, ya que a este tipo de enfermedades se les puede atribuir el 35 por ciento de las muertes antes de un año, el 10 por ciento en entre 1 y 5 años y el 12 por ciento entre los 5 y 15 años, según la OMS (Por: Luis Francisco Sandoval. Agencia Inés Llambías Comunicaciones).
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